1． 抗疟：青蒿素具显著抗疟活性。对鼠疟原虫（Plasmodium berghei）、食蟹猴疟原虫（Plasmodium cynomolgi）的红内期有肯定疗效。口服青蒿素对鼠疟原虫ED50为89.64mg/kg。对体外培养的红内期恶性疟原虫试验，表明青蒿素明显地抑制恶性疟无性体的生长裂殖。青蒿素对鼠疟原虫的超微结构实验，表明青蒿素主要作用于膜系结构，干扰表膜-线粒体的功能，从而直到杀灭原虫的作用。
经全国青蒿素临床研究协作组治疗各型疟疾二千余例，均取得良好效果。与目前的抗疟药比较，具速效低毒特点，特别在救治脑型疟和抗氯喹恶性疟方面具突出优越性。
2． 治疗盘状红斑狼疮：用青蒿素及青蒿蜜丸、青蒿浸膏片等治疗盘状红斑狼疮50例。治疗后获缓解或基本缓解者30例，占66%，有效15例，占30%，无效5例占10%。
3． 青蒿素对感染血吸虫病的小鼠实验，说明对血吸虫具明显杀灭作用。其促使虫体"肝移"时间虽较长，但杀虫作用较迅速。病鼠灌服青蒿素330～660mg/kg/天×6，有37.7～40.9%灭虫率。对兔、犬、猴等动物血吸虫实验，亦有一定效果。
4． 青蒿素的急性和亚急性毒性：小鼠灌胃青蒿素LD50为4223mg/kg，治疗指数47.1，安全系数为13.7。采用猫、狗、家兔、豚鼠、大鼠、小鼠等动物，青蒿素给药途径有灌胃、肌注、腹腔注射等，剂量为100～1600mg/kg，连续给药3～7天，观察给药前后一般状态，食欲、体重、心血管系统、肝、肾功能的变化，以及各主要脏器的病理组织学改变。结果当剂量相当于临床用量70倍时，未见狗、猫、兔、豚鼠、大鼠等动物心血管系统，肝、肾功能有异常变化。仅小鼠灌胃青蒿素800mg/kg×3天组给药后4天出现谷丙转氨酶一过性升高。亚急性毒性观察中，狗、大鼠应用相当临床用量的70倍时未见脑电、心电、肝功、血象、蛋白总量、蛋白分类、食欲、生长等有异常改变，仅见狗连续用药21天非蛋白氮较给药前升高，心、肝、肾等主要脏器病理检查仅显示可逆性病变。
5． 青蒿素的吸收、分布、排泄、代谢：小鼠灌服3H-青蒿素后，血液内放射性迅速上升，半小时至1小时达到高峰，随后迅速下降，4小时降到峰值的一半，以后缓慢消失。胃肠道残留量的测量表明，半小时残留58%，1小时残留35.3%，半量消失时间约为1.2小时。经口给药后分布广泛，1小时开始达到高峰，同位素法表明各组织中胆、肝、肾最多，心、肺、脾等次之。显色法表明肌肉注射1～8小时达到高峰，肝、脑、骨、血液含量较高。口服后24小时内，80%放射性经粪、尿排出，显色法结果类似。上述结果表明青蒿素进入体内后吸收快、分布广，排泄快。
6． 青蒿挥发油对慢性气管炎有效，经1584例临床验证，平均总有效率90%，显效率54%。